جرعة واحدة بأكثر من مليوني دولار.. قطر توفر علاجا ثوريا لضمور العضلات الشوكي

قطر تقدم أفضل الخدمات الصحية (مؤسسة حمد الطبية)
قطر تقدم أفضل الخدمات الصحية (مؤسسة حمد الطبية)

أحرزت دولة قطر تقدما كبيرا في علاج الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي الوراثي، حيث بدأ في مؤسسة حمد الطبية استخدام أحدث علاج جيني مبتكر، تبلغ كلفة الجرعة الواحدة منه 2.1 مليون دولار.

ويعد هذا المرض الوراثي أحد أكثر أسباب وفاة الأطفال دون سن الثانية شيوعا، ومن أعراضه ضعف وضمور في العضلات الحركية، وعضلات التنفس والبلع. ويتم العلاج بحقن المريض بجرعة واحدة فقط من العلاج الجديد ومن ثم يستكمل بعدها برنامج العلاج المقرر لمثل هذه الحالات بمؤسسة حمد وفق بروتوكول علاج دولي متطور.

وبذلك تكون دولة قطر هي الثانية التي تستخدم هذا العلاج الجيني المبتكر خارج أميركا الشمالية، والذي يصرف مجانا للأطفال القطريين المرضى، وذلك وفقا لبيان لمؤسسة حمد وصل للجزيرة نت.

وقال د. عبد الله الأنصاري الرئيس الطبي بالوكالة في مؤسسة حمد إن استخدام هذا الدواء الجديد عقب مدة قصيرة لا تتعدى ستة شهور من اعتماده دوليا واستخدامه بالولايات المتحدة يعد تطورا مشهودا ضمن جهود المؤسسة الرامية لتوفير أحدث العلاجات بالعالم لمرضاها، ومواكبة التطورات العالمية في المجال الطبي والعلاجي.

دعم كبير
وقال د. توفيق بن عمران استشاري أول ورئيس قسم الأمراض الوراثية والتمثيل الغذائي بمؤسسة حمد "يمكن تجنب حدوث هذا المرض عن طريق الفحص الوراثي قبل الزواج وكذلك من خلال التشخيص الوراثي قبل الزرع من خلال تقنية أطفال الأنابيب، وهذا في حالة وجود تاريخ مرضي في العائلة". 

وأوضح أن هذا العلاج المتطور للغاية يعتمد على إعطاء المورث السليم خلال ناقلات الفيروس الخاص بضمور العضلات، من خلال حقن الطفل المريض عن طريق الوريد لمرة واحدة فقط، بحيث يعمل بعدها على تحسين استجابة الخلايا العصبية الحركية للطفل، ويتم تحديد جرعة العلاج حسب وزن المريض. 

ومن جانبه أكد د. عبد الله الحوثي نائب رئيس قسم الأطفال بمستشفى حمد العام أن قطر (ولله الحمد) -ومن خلال مؤسسة حمد- تعد من الدول القليلة التي بدأت باستخدام هذا العلاج الجيني المبتكر بعد اعتماده مؤخرا من قبل هيئة الغذاء والدواء الأميركية.

من جهته قال د. خالد الليثي استشاري ورئيس قسم العناية المركزة للأطفال بمستشفى حمد ومستشفى الوكرة إنه تم بنجاح إعطاء الجرعة اللازمة من العلاج الجيني الجديد لطفلين مريضين يعانيان من ضمور العضلات الشوكي الوراثي ويبلغ عمرها 17 و18 شهرا، وكان كل منهما يتلقى العلاج بشكل مستمر في مستشفى حمد بقسم العناية المركزة أو الأقسام الأخرى، وقبل ظهور العلاج الجديد فائق التطور الذي أعطي لهما كان يتعين على المريض بضمور العضلات الشوكي الوراثي أخذ جرعات متكررة من الدواء بمنطقة النخاع الشوكي على فترات معينة مدى الحياة، ولذا تأتي أهمية العلاج الجديد من كونه أكثر فاعلية وأمانا وأقل إرهاقا على المريض.

المصدر : الجزيرة