تجربة واعدة لعلاج باركنسون بالجينات

مازن النجار

تمكن باحثان أميركيان من ابتكار علاج بالجينات (المورثات)لا يسبب أذى لمرض باركنسون (الشلل الرعاشي) ما يفسح الطريق لتجربة إكلينيكية قد تغير طريقة علاج هذا المرض جذريا.

وفي بحث لمايكل كابليت وماثيو دورنغ من مركز ويل كورنيل الطبي بنيويورك، نشرت نتائجه في مجلة "لانسيت" الطبية البريطانية، لم يسبب العلاج الجيني أي تسمم على الإطلاق.

وحتى مع الجرعة الأعلى التي تم حقنها لدماغ مريض (حوالي 35 مليار جزيء) لم يؤدي ذلك إلى أي أعراض، ولا حتى شيء من الحمى.

لكن هذه النتائج لا تزال تحتاج إلى مزيد من التحقق لأنها جاءت من اختبار مبكر أجري على 12 مريضا فقط. ولا بد من تجربة إكلينيكية أوسع نطاقا لإثبات قدرة العلاج الجيني على مساعدة مرضى باركنسون.

فيروسات معدلة وراثيا
ويستهدف العلاج بالجينات منطقة في عمق الدماغ تعرف باسم "نواة تحت المهاد" (subthalamic nucleus)، حيث يتم حقنها بفيروسات معدلة جينيا (وراثيا). والمعلوم أن منطقة "نواة تحت المهاد" يتصاعد نشاطها بشكل غير طبيعي لدى الإصابة بمرض باركنسون. أما دور الفيروسات المعدلة فهو النفاذ إلى خلايا الدماغ ودفعها لإصدار إشارات كيميائية تهدئ منطقة "نواة تحت المهاد".

ورغم أن مرض باركنسون يؤثر على جانبي (فصي) الدماغ، فإن الدوائر الطبية الرسمية سمحت للباحثين بإجراء تجربة العلاج الجيني على جانب واحد فقط، لأسباب تتعلق بسلامة المرضى.

وكانت النتيجة ظهور تحسن على جانب البدن الذي يسيطر عليه فص الدماغ المعالج جينيا. إذ بدأ التحسن في الظهور بعد العلاج بثلاثة أشهر، واستمر التحسن لمدة سنة لدى معظم المرضى المعالجين.

تحسن ملحوظ
وكان بعض المرضى قد تحسنوا بشكل ملحوظ، بينما أظهر البعض الآخر تحسنا أقل. وبعد سنة من العلاج، كان عشرة مرضى، من بين12 مريضا تلقوا العلاج، في حالة أفضل مما كانوا عليه لدى بدء العلاج.

جدير بالذكر أن جميع المرضى استمروا في تناول أدوية باركنسون التقليدية الموصوفة لهم، لكن المرضى الذين حققوا أفضل تحسن بالعلاج الجيني انخفضت لديهم أعراض باركنسون، حتى في الفترات الفاصلة بين جرعات الأدوية، حيث يكون تركيز الدواء بالجسم في أقل مستوياته.

لكن الباحثين لا يرون في ذلك دليلا على شيء لأن من طبيعة مرض باركنسون التذبذب الشديد في الأعراض وأحوال المرضى. وعلى الأغلب، ستبدأ لاحقا هذا العام دراسة تجريبية إكلينيكية واسعة النطاق، حيث سيتم العلاج بالجينات لجانبي الدماغ معا.