استخدام العلاج الجيني لمعالجة العمى الخلقي

مازن النجار
نجح أطباء في إجراء أول جراحة عين في العالم باستخدام العلاج الجيني في محاولة لعلاج أحد اضطرابات العين الخطرة المعروف بكمه ليبر الخلقي.

وكمه ليبر الخلقي هو نوع من العمى الوراثي بدون آفة، يسببه جين مفرد شاذ. ووجود هذا الاضطراب يعني أن إبصار المريض ضئيل جدا في الليل، ويتوقع أن يتدهور بصره أكثر مع التقدم في السن.

ويقول الفريق الطبي، الذي أجرى الجراحة وهو من مستشفى مورفيلد بلندن وجامعة يونيفرسيتي كوليج لندن للمريض روبرت جونسن، إن نجاح هذه العملية باستخدام العلاج الجيني لن يتضح قبل عدة أشهر، لكنه أشار إلى عدم وجود مضاعفات لهذه الجراحة حتى الآن.

زراعة الجينات
وهذا النوع من العمى هو عطب وراثي يصيب شبكية العين، ما يمنعها من اكتشاف الضوء بشكل سليم وينجم عنه تدهور متتابع وإضعاف شديد للبصر. وحتى الآن لا يوجد علاج فعال لهذه الحالة.

وفي هذا النوع من عطب شبكية العين تتواجد الخلايا المستقبلة للضوء، لكنها لا تقوم بوظيفتها.

ويهدف الأطباء والجراحون من هذه الجراحة (باستخدام العلاج الجيني) إلى استرداد نشاط ووظيفة الخلايا المستقبلة للضوء، وبالتالي استرداد القدرة على الإبصار من خلال زراعة نسخ من الجين الرئيسي في جين "RPE65" في خلايا الشبكية، وذلك باستخدام فيروس عديم الضرر كأداة توصيل.

وكان الفريق الطبي البريطاني قد تعاون مع مؤسسة تارغيتيد جينيتكس الأميركية للتقنيات الحيوية بمدينة سياتل في ولاية واشنطن والتي قامت بصنع أداة توصيل الجينات المستخدمة في هذه الجراحة.

تعقيدات العلاج الجيني
جاء اختبار هذه المحاولة الجراحية الجينية على البشر بعد 15 عاما من التجارب المخبرية على الحيوانات، بما فيها اختبارات على الكلاب التي استردت القدرة على الإبصار إلى درجة تمكنها من السير في متاهة بيسر.

ويرى الفريق الطبي أن اختبار هذه التقنية لأول مرة على مرضى من البشر خطوة هامة نحو تأسيس علاج جيني لمختلف أمراض العيون.

واستخدام أساليب جينية في علاج أمراض ناجمة عن تشوهات وراثية ليس فكرة جديدة، رغم أن تطبيقها عمليا قد ثبت أنه أكثر تعقيدا، حيث كانت أغلب محاولات العلاج الجيني في مجال علاج السرطان وهو من الصعوبة بمكان نظرا للحاجة إلى الوصول لمواقع متعددة في الجسم، أما مجال العيون فهو أقل تعقيدا نسبيا.

ويأمل الباحثون أن يقود هذا العمل في مجال علاج العمى جينيا إلى سبل جديدة لمعالجة مشكلات البصر بشكل عام، مثل عطب الشبكية المتصل بالتقدم في العمر.