علاج جيني لمرض فقر الدم المنجلي يحقق نجاحا

قال باحثون إن علاجا جينيا رائدا لمرض فقر الدم المنجلي (أس سي دي) حقق نتائج جيدة مع صبي فرنسي في الثالثة عشرة من عمره يعاني من المرض. والعلاج من إنتاج شركة "بلوبيرد بيو" الأميركية.

ويحدث مرض فقر الدم المنجلي نتيجة تحور جيني يجعل كريات الدم الحمراء شاذة الشكل وقصيرة العمر، وتأخذ الكريات شكل منجل الحصاد ولذلك سُمي بالمنجلي، ويعاني المريض من فقر الدم وانسداد الأوعية الدموية وفي بعض الحالات الموت المبكر.

وعند الإصابة بالمرض لا تستمر دورة حياة كريات الدم الحمراء طويلا، مما يؤدي إلى فقر الدم. وفقر الدم المنجلي هو أكثر أمراض فقر الدم شيوعا في العالم، ويعد من الأمراض الخطيرة التي ليس لها علاج.

وحالة هذا الصبي الفرنسي هي أول حالة لمرض فقر الدم المنجلي تعالج بالتكنولوجيا التي تنتجها شركة "بلوبيرد بيو"، التي تعرف باسم "لنتيجلوبن بيبي 305". وتعتقد شركة التكنولوجيا الحيوية الأميركية أن هذه الطريقة يمكن أن تكون علاجا لهذا المرض.

والعلاج الجيني الذي تقدمه "بلوبيرد" يعالج هذه الحالة من خلال استخراج الخلايا الجذعية للدم ثم إضافة نسخة سليمة للجين المعيب.

وأظهرت النتائج التي عرضت خلال اجتماع للرابطة الأوروبية لعلم مبحث الدم في فيينا أن المريض الفرنسي ظل دون حاجة إلى عملية نقل دم حفاظا على حياته لأكثر من ثلاثة أشهر، وأن جسمه أنتج 45% مما يعرف بالهيموغلوبين المضاد للخلية المنجلية خلال ستة أشهر.

وقالت مارينا كافازانا كبيرة الباحثين بجامعة ديكارت إن هذا يدعو للتفاؤل لأننا نتوقع أن مستويات الهيموغلوبين المضادة للخلية المنجلية حين تبلغ نسبة 30% أو أكثر ستحسن بقوة أو تقضي تماما على التعقيدات الخطيرة التي تهدد حياة المريض ذات الصلة بفقر الدم المنجلي.

ويشهد العلاج الجيني حاليا طفرة جديدة بعد سلسلة من الانتكاسات أواخر التسعينيات من القرن الماضي وأوائل القرن الحادي والعشرين، وتستثمر شركات دواء كبرى في هذا الحقل.